FDA, 희귀유전병치료제 승인 거부
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작성자 관리자 작성일18-09-04 13:12 댓글0건본문
| 지난 5월 열린 자문위는 12:8의 표결로 승인 권고 | |||||||||
악시아 세라퓨틱스社와 이오니스 파마수티컬스社가 제조한 이 약물은 치명적인 췌장염을 유발할 수 있는 희귀성 유전장애인 가족성 킬로미크론혈증 증후군을 치료하는 적응증을 목표로 하고 있다. 이 두 회사는 FDA의 검토완료공문(CRL)에 나온 승인 거부 이유를 인용하지 않았다. 독자적인 자문위원회는 지난 5월 열린 자문회의에서 그 약물을 12:8의 표결로 승인해주도록 권고했기 때문에 이번 FDA의 승인 거부는 놀라운 결정으로 받아들여지고 있다. 허가당국의 관계자들은 이전에 이미 웨이리브라(Waylivra)라는 이 약물과 관련하여 낮은 혈소판 수치와 같은 안전성 우려를 제기한 바 있다. 현재 가족성 킬로미크론혈증 증후군을 치료하는 승인 약물이 없다는 점에 비추어서 분석가들은 혈소판 수치에 대한 잦은 모니터링을 요구하는 것을 조건으로 한 약물 승인을 예상했었다. 악시아의 CEO인 파올라 소테로포울로스는 성명을 통해 “우리는 대책을 논의하기 위해 FDA와 지속적으로 협조할 것”이라고 밝혔다. FDA는 현재 두 회사에서 나온 두 번째 약물인 테그세디(Tegsedi)를 평가하고 있다. 테그세디는 hATTR 아밀로이드증을 가진 환자들을 치료하는 약물로 유럽에서 지난 7월 승인받았다. 이 약물은 낮은 혈소판 수치의 위험이 있기 때문에 라벨에 혈소판 감시를 요구하는 사항이 포함돼 있다. | |||||||||
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