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한국MSD(대표이사 김 알버트)는 자사의 폐동맥고혈압 치료제 소타터셉트(제품명: 윈레브에어)가 유럽심장학회∙호흡기학회(ESC/ERS)가 최근 발표한 폐동맥고혈압 가이드라인 개정안에서 ‘강한 권고(Strong Recommendation)’ 등급을 획득했다고 15일 밝혔다.

이번 권고는 중간-저위험, 중간-고위험 및 고위험 환자군을 대상으로 하며, ESC/ERS 가이드라인 중 가장 높은 권고 등급과 ‘높음(high certainty of evidence)’ 수준의 근거를 인정받았다. 이는 2022년 가이드라인 발표 이후 소타터셉트의 등장과 임상 근거 축적에 따라 4년 만에 조기 업데이트된 결과다.

소타터셉트는 최초로 승인된 액티빈 신호전달 억제제(Activin Signaling Inhibitor)로, 폐동맥고혈압의 원인으로 알려진 혈관 증식 신호를 표적해 두꺼워진 혈관벽과 변형된 폐혈관 구조를 되돌릴 수 있는 가능성을 지닌 혁신 신약이다. 이번 권고는 PULSAR, STELLAR, ZENITH, HYPERION 등 4건의 무작위 대조 임상시험 결과를 기반으로 하며, 6분 보행거리, NT-proBNP, 입원, 임상적 악화까지의 시간 등 주요 평가변수에서 일관된 임상적 혜택이 확인됐다.

ESC/ERS 가이드라인은 기존 세 가지 혈관 확장 기전 중심 치료 경로에 더해 액티빈 신호전달 억제제를 새로운 치료 경로로 추가하며, 폐동맥고혈압 환자의 치료 선택지를 확대했다. 대한폐고혈압학회 김계훈 차기회장(전남대병원 순환기내과 교수)은 “폐동맥고혈압은 치료 시기를 놓치면 환자의 생명을 위협할 수 있는 중증 희귀질환”이라며 “효과가 입증된 치료 옵션을 조기에 활용할 수 있는 환경 마련이 중요하다”고 말했다.

한국MSD 파마사업부 명혜진 전무는 “희귀질환 치료제 신속등재 시범사업 등 다양한 제도적 경로를 모색하며 환자 접근성을 높이기 위해 노력하고 있다”며 “국내 환자들이 적절한 시기에 필요한 치료를 받을 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

폐동맥고혈압은 치료하지 않으면 평균 생존기간이 3년에 불과한 중증 진행성 희귀질환으로, 윈레브에어는 2024년 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 24호 약제로 지정되어 2025년 7월 식품의약품안전처 허가를 받았으며, 현재 보건복지부의 ‘희귀질환 치료제 신속등재 시범사업’에 신청된 상태다.